一针特效药要价70万元，然而在澳洲仅需要200元？

　　国内一针特效药要价70万元，然而在澳洲仅需要200元？上演真实版药神真的是这样吗？首先该药物是个人自付费用的，该药品并没有被纳入医保范围内。因为研发成本大并且受众人群非常小众。在美国一针药剂也是需要10万美元以上的，对比一下国内的药价你就不会觉得贵了。

该药在国内定价69.7万元，是完全自费药物

　　脊髓性肌肉萎缩症（SMA）是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，又被称为“婴幼儿遗传病杀手”。根据起病年龄和运动里程的获得情况，SMA分为SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不进行治疗，大多数SMA-I型的患儿无法存活到两岁。而目前国内唯一治疗该疾病的药物即为诺西那生钠注射液。

　　据南方都市报，去年2月22日，诺西那生钠注射液获得国家药监局批准，用于治疗用于治疗5q型脊髓性肌萎缩症。据了解，在上市后该药物在国内该药目前售价为每支69.7万元，每年需反复注射且属于完全自费药物。

　　诺西那生钠注射液由渤健公司（Biogen Idec Ltd）研发，2016年12月23日首次在美国获批，是全球首个SMA精准靶向治疗药物，随后该药物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获得批准用于治疗SMA。

　　2019年4月28日，诺西那生钠注射液在中国上市，用于治疗5qSMA，并成为中国首个能治疗SMA的药物。另一款治疗SMA的药物则是由诺华旗下AveXis公司研发的基因疗法Zolgensma，但后者目前仅在欧盟、美国、日本等上市。

为何医保不能报销？

　　国家医保局信访办一工作人员在接受媒体采访时表示，诺西那生钠注射液的价格是由药企自行定价，所以该药在每个国家的价格存在一定出入。

　　除了药物的原材料、研发成本等，药企业也会考虑利润问题，加上该药物目前在国内处于市场垄断的情况，价格也一直居高不下。该工作人员表示，诺西那生钠注射液自2019年在国内上市以来，已被纳入医保谈判日程，国家希望和相关药企业谈判，将药物价格降下来，进而满足SMA患者的需要。

　　“去年开始国家就在和药企谈判，由专家组研究定价，具体定价多少不清楚。但是纳入医保的事没有谈下来，因药物价格下不来，就始终没办法进入到医保目录。”上述工作人员表示。

　　据南都记者查阅国家医保局去年4月的《2019年国家医保药品目录调整工作方案》中了解到，去年调整（包括谈判降价）入医保目录的药物，为2018年12月31日注册上市的药品。

　　作为一款全球上市的药物，诺西那生钠注射液全球定价也不一样。

　　该药物在美国的治疗费用上定价为12.5万美元/针，首年需要注射6次，治疗费用约75万美元，第二年的费用降低一半至37.5万美元。

　　不过在澳大利亚，由于该药物纳入当地的药品福利计划，今年开始最多只需支付41澳元（有优惠卡仅支付6.6澳元）。

　　渤健2019年财报显示，诺西那生钠注射液为该公司贡献达到21亿美元，主要受美国增长9%至9.33亿美元和美国以外地区增长34%至12亿美元的推动。

2019年因药物“条件不符”未参加国家医保谈判

　　就医保谈判方面，此前有说法称系因“价格未降下来而进不了医保”，对此，渤健相关负责人表示，2019年未通过医保谈判降价进入医保，原因在于药物“条件不符”。

　　“根据国家相关规定，参加2019年国家医保谈判的药品必须是2018年12月31日前获得批准的药品。诺西那生钠注射液于2019年2月获批，不符合参加2019年国家医保谈判的条件，因此并未参加2019年国家医保谈判。”上述负责人称。

　　另外，记者从上述声明中了解到，该公司承认，诺西那生钠注射液在国内属于“自费药物”。不过该公司也称，该药物有相应的慈善赠药项目（中国初级卫生保健基金会启动）。

　　不过，记者也发现，对于是否参加接下来的医保谈判降价，渤健方面并未作出正面回应与置评。

在全球，治疗SMA药物费用高昂

　　实际上，不只在中国，在医疗体系更加发达的国家，SMA的药物费用也远非普通人可以负担得起。

　　据封面新闻，诺西那生钠注射液在美国的治疗费用也相当昂贵，定价为12.5万美元（折合人民币约87万元）一针，首年需要注射6次，治疗费用约75万美元（折合人民币约520万元），第二年的费用降低一半至37.5万（折合人民币约260万元）。

　　目前在针对SMA治疗上，除渤健之外，诺华公司的Zolgensma也是治疗该疾病获批（2019年美国上市，尚未进入中国）的药物，据悉该药通过静脉注射完成一次性给药，但Zolgensma的定价也被视为“天价”，高达210万美元（约合人民币1500万元），且只针对2岁及以下的SMA患者。

　　Zolgensma在日本的药价为1.6707亿日元（约合人民币1102万元），是日本国内价格最贵的药物，用药对象为未满2岁的患者。2020年5月日本厚生劳动省才将其列为公共医疗保险适用对象。

一针特效药要价70万元？罕见病真正的难题在哪儿？

　　280元和70万元的天差地别，让舆论哗然。但这样的对比是否属实、合理呢？诚然，罕见病药物的高价，如何降低成本、引入更多元的支付方惠及更多患者都是值得业界和大众关心和探讨的难题，但混淆视听并不能解决真正值得关注的问题。

复杂的罕见病保障体系

　　“这个新闻里的价差，是将个人自付费用和药品总费用混淆一谈。”上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林在接受21世纪经济报道采访时解释，这个事件引发关注，

　　一是反映出我们国家尽管整个医疗保障制度覆盖率达到95%以上了，保险覆盖的宽度和强度还非常脆弱，老百姓大病负担仍然很重；

　　二是不能一味苛责药企，罕见病的病人少，研发成本高，要回收研发成本均摊到每个患者身上的钱就贵。

　　应该用国家风险分摊的方法去解决这个问题，用全国人口的大数法则提高特病医保统筹层级至国家级，进行筹资和风险分摊，国家层面建立罕见病专项保障制度显得非常紧迫和重要。

个人见解

　　一针特效药要价70万元的新闻显然有些混淆概念。类似于曾经的震惊文博人眼球，如果有相关知识的基本上就能看出个所以然。很多药品都是没有在医保范围的如果真的这么想什么都得报销还让不让人研发了？医保报销意味着利润的极度缩水必须要用量非常大的药品才能盈利。

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